新藥創(chuàng)制國(guó)際趨勢(shì)生變

    桑國(guó)衛(wèi)出席“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)“十二五”計(jì)劃北京報(bào)告會(huì)指出，國(guó)內(nèi)研究者應(yīng)注意國(guó)際創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域出現(xiàn)的新趨勢(shì)　　

　　3月1日，“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)“十二五”計(jì)劃報(bào)告會(huì)在京舉行。全國(guó)人大常委會(huì)副委員長(zhǎng)、“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)技術(shù)總師桑國(guó)衛(wèi)出席會(huì)議并作重要報(bào)告。

　　會(huì)議指出，我國(guó)重大新藥創(chuàng)制在“十一五”期間獲得了顯著的成果。重大新藥創(chuàng)制的目標(biāo)在數(shù)量上超額完成，部分新藥質(zhì)量有所提升，甚至有的新藥已經(jīng)接近國(guó)際先進(jìn)水平。現(xiàn)有39個(gè)品種獲得新藥證書或提交入院申請(qǐng)，有23個(gè)藥物完成全部臨床試驗(yàn)，還有近800個(gè)品種項(xiàng)目處在不同的研發(fā)階段。同時(shí)，我國(guó)初步建立了藥物創(chuàng)新體系，并突破了一批重要的關(guān)鍵技術(shù)，在新藥發(fā)現(xiàn)、藥物合成、藥物質(zhì)量控制等方面均有明顯進(jìn)展。今年“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)有兩項(xiàng)重要任務(wù)：一是要繼續(xù)做好“十一五”計(jì)劃的全面建設(shè)，同時(shí)要進(jìn)行“十二五”主要任務(wù)部署。

　　部分在京科技醫(yī)藥界全國(guó)人大代表和全國(guó)政協(xié)委員、科技部重大專項(xiàng)辦、科技重大專項(xiàng)實(shí)施辦公室、北京市科委、市藥監(jiān)局等部門領(lǐng)導(dǎo)，部分列入“千人計(jì)劃”代表，北京地區(qū)各大醫(yī)院大學(xué)專家學(xué)者，有關(guān)醫(yī)藥研發(fā)和制藥生產(chǎn)企業(yè)的代表等參加了會(huì)議�！　�

　　抓準(zhǔn)四種趨勢(shì)　　

　　桑國(guó)衛(wèi)在報(bào)告中指出，國(guó)際創(chuàng)新藥物研發(fā)領(lǐng)域出現(xiàn)了幾個(gè)影響比較深遠(yuǎn)的創(chuàng)新原則，應(yīng)當(dāng)引起國(guó)內(nèi)研究者的注意。

　　第一是新藥創(chuàng)制必須重視成藥性評(píng)估。由于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)結(jié)果不能完全預(yù)測(cè)臨床結(jié)果，所以真正開始臨床試驗(yàn)后，Ⅱ期臨床大約有40%的失敗率，Ⅲ期臨床有50%的失敗率。而早期的成藥性研究可以大大減少后期的失敗率。

　　第二是早期評(píng)價(jià)早期淘汰原則。通過(guò)各種評(píng)估篩選手段，如對(duì)肝臟、心臟早期評(píng)價(jià)的方法等進(jìn)行早期淘汰，將關(guān)口盡量前移，提高進(jìn)入后期研究的新藥質(zhì)量。

　　第三是固定劑量配比的復(fù)方型“創(chuàng)新”藥物產(chǎn)品成為國(guó)際新藥研發(fā)的一個(gè)最新趨勢(shì)。新化學(xué)實(shí)體發(fā)現(xiàn)越來(lái)越困難，而一些增加療效降低毒副作用的復(fù)方制劑因?yàn)橥度霑r(shí)間短而回報(bào)較高，其前景被看好。例如，2010年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了一種同時(shí)含有延釋腸溶型萘普生和速釋型埃索美拉唑鎂的混合劑量片劑，研究結(jié)果證明與單用萘普生之類的非甾體抗炎藥相比可大大降低胃潰瘍風(fēng)險(xiǎn)。

　　此外，利用計(jì)算機(jī)進(jìn)行虛擬篩選也是減少研發(fā)成本，加快研發(fā)速度的方向之一。目前新藥發(fā)現(xiàn)中常用的高通量篩選技術(shù)雖然為進(jìn)行大量化合物的實(shí)驗(yàn)測(cè)試提供了可能，加快了發(fā)現(xiàn)新藥的速度，但仍存在假陽(yáng)性和化合物樣品來(lái)源有限等問(wèn)題，而虛擬篩選可以作為一個(gè)有效的互補(bǔ)工具。

　　桑國(guó)衛(wèi)指出，今后用一些虛擬人可能會(huì)大大縮小臨床試驗(yàn)的時(shí)間和開始階段的受試人數(shù)。到2020年，新藥大概只需要一年半左右的評(píng)價(jià)就可以進(jìn)入比較大規(guī)模的有限制的臨床應(yīng)用�！　�

　　國(guó)內(nèi)臨研應(yīng)重視兩端　　

　　當(dāng)前，我國(guó)本土醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)跟國(guó)際領(lǐng)先水平有一個(gè)很大的不同點(diǎn)，即國(guó)內(nèi)企業(yè)在藥品上市后的Ⅳ期臨床還相對(duì)是一個(gè)短板。而一些跨國(guó)企業(yè)則不斷進(jìn)行上市后的臨床研究，通過(guò)Ⅳ期臨床觀察新藥在實(shí)際應(yīng)用情況下的效果，進(jìn)一步確認(rèn)了藥物的安全性和有效性，而這些數(shù)據(jù)同時(shí)也為其打開市場(chǎng)提供了有利的學(xué)術(shù)支持。

　　對(duì)此，桑國(guó)衛(wèi)表示：“現(xiàn)在的新藥研究往前開始重視0期實(shí)驗(yàn)，往后則比較強(qiáng)調(diào)Ⅳ期臨床試驗(yàn)。”

　　與已經(jīng)進(jìn)行多年的傳統(tǒng)三個(gè)階段的臨床試驗(yàn)相比，強(qiáng)調(diào)前期探索性的0期臨床和大規(guī)模、廣泛性的Ⅳ期臨床，無(wú)疑對(duì)研究單位和臨床試驗(yàn)醫(yī)生都將提出更高要求。